Acaba de presentarse en nuestro país la compañía AOP Orphan, presentando un nuevo medicamento para la Hipertensión Pulmonar Tromboembólica Crónica, HPTEC. La misión de esta firma, que lleva 25 años centrada en la investigación de tratamientos para enfermedades raras, y que ya está presente en 20 países, es «transformar el día a día de las personas con estas patologías a través de un conocimiento profundo de los mecanismos de la enfermedad, de las necesidades concretas de los pacientes y del trabajo estrecho con los profesionales sanitarios implicados en su tratamiento”, como afirma su Director General, Marco Messina.
En concreto, la compañía desarrolla y distribuye tratamientos en cuatro áreas terapéuticas: hemato-oncología, cardiología y neumología, neurología y trastornos
metabólicos, y cuidados intensivos.
La llegada de AOP Orphan es fruto de la expansión e internacionalización de la compañía y coincide con el lanzamiento en nuestro país de un nuevo producto para la HPTEC (treprostinilo subcutáneo). Este medicamento está indicado para el tratamiento de la HPTEC en pacientes adultos pertenecientes a las clases funcionales III de la OMS (pacientes que en reposo no presentan síntomas, pero ven limitadas sus tareas cotidianas por la dificultad para
respirar o el cansancio) o IV (pacientes que en reposo sí presentan síntomas y además, tienen síntomas graves al realizar cualquier actividad física) y con HPTEC inoperable, persistente o recurrente tras un tratamiento quirúrgico.
Actualmente, se trata de la única terapia farmacológica para los pacientes pertenecientes a la clase funcional IV que no toleran el estimulador de la guanilato ciclasa soluble o necesitan un tratamiento de combinación. Además, es la única prostaciclina aprobada para el tratamiento de pacientes con HPTEC no operables.
La HPTEC es una enfermedad rara que, al igual que otros tipos de hipertensión pulmonar (HP), reduce el flujo sanguíneo y aumenta la presión en los vasos sanguíneos del pulmón. Los síntomas más frecuentes son: disnea, mareos, cansancio, desmayos, palpitaciones o latidos cardíacos anormales, tos seca, dolor torácico, tobillos o piernas hinchadas. La prevalencia actual de la HPTEC en España ha
aumentado hasta 22,5 casos/millón de habitantes, por lo que se calcula que afecta a más de 1.000 personas en nuestro país.
Además, es una patología grave que necesita una atención especializada y, con frecuencia, una combinación de tratamientos: endarterectomía pulmonar, angioplastia pulmonar con balón y medicación.
Irene Lang, cardióloga clínica y profesora de biología vascular de la Universidad Médica de Viena, asegura que por su experiencia, el treprostinilo subcutáneo «es un tratamiento seguro y bien tolerado que debe ser monitorizado constantemente por un equipo especializado de profesionales sanitarios. Por tanto, no es solo un medicamento sino que debe valorarse como un conjunto formado por especialistas que ofrecen su experiencia y apoyo al paciente“.
